Желая поддержать компанию «Амджен» в служении пациентам, научно-исследовательский департамент ставит себе целью открытие, разработку и распространение революционных препаратов против заболеваний, которые чаще всего приводят к смерти и инвалидности. В то время как многие компании отдают приоритет редким заболеваниям и отдельным показаниям, «Амджен» работает над тем, чтобы удовлетворить потребности как можно большего числа пациентов.

Дэвид М. Риз
исполнительный вице-президент,
научно-исследовательский департамент

Ради достижения этой цели мы должны извлекать пользу из всего, что нам могут предложить быстрый научный прогресс и новые технологии. Биотехнологии и методы обработки данных развиваются с ошеломляющей скоростью и дарят нам безграничные возможности. В то же время в индустрии возрастает конкуренция, поэтому препятствий на пути к препаратам становится все больше, и преодолеть их становится все сложнее.

Чтобы поддерживать темп в условиях столь стремительно меняющихся перспектив и вызовов, компания «Амджен» приняла динамичную стратегию по научно-исследовательской деятельности. Данная стратегия будет направлять нас в принятии взвешенных, целостных решений, отражающих мир таким, каким мы видим его сегодня, и позволяющих приспособиться к тому, каким он предстанет перед нами завтра. Мы уверены, что многолетний опыт инноваций в науке и биотехнологиях позволит компании «Амджен» представить решения, которые пациенты и общество примут с воодушевлением.

Ещё раз изучите наши основные принципы стратегии исследований и разработок

• Акцентировать внимание на разработке инновационных лекарственных средств для нуждающихся в них пациентов, страдающих серьёзными заболеваниями
• Вести поиск препаратов, воздействующих на молекулярные мишени, которые вовлечены в патогенетические процессы в организме человека
• Поддерживать разработку лекарственных средств редких классов, уделяя основное внимание биопрепаратам
• Сфокусироваться на притоке инвестиций и практическом аспекте эффективности
• Внедрять инновации, разработанные другими научными коллективами
• Демонстрировать ценность наших медицинских препаратов для пациентов

Больше информации

Амджен стремится быть лучшей фармацевтической компанией на рынке. Путь к этой цели начинается с организации лучшей в мире стратегии исследований и разработок. Амджен разработала «Принципы развития стратегии исследований и разработок», целью которых является укрепление стратегических приоритетов компании.

Акцент внимания на разработке инновационных лекарственных средств для нуждающихся в них пациентов, страдающих серьёзными заболеваниями. Даже находясь в постоянном поиске новых возможностей и способов решения проблем, Амджен продолжает оставаться верной своим принципам и миссии. Главная миссия Амджен - стремиться увеличить продолжительность жизни и улучшить её качество у пациентов, страдающих серьёзными заболеваниями.

Использование биологических «целей» с доказанным потенциалом у человека. Мы верим в то, что стоим на пороге важных научных открытий в области генетики, благодаря которым сможем достичь снижения риска развития серьёзных заболеваний, а также контроля над их течением. Сосредоточив внимание на таргетной терапии, основанной на генетике человека и других весомых фактах, мы ставим перед собой такие задачи, как увеличение клинической эффективности препаратов, сокращение сроков их производства и снижение стоимости доставки новых медикаментов пациентам.

Поддержание производства широкого спектра лекарств с акцентом на биологические препараты. Основной принцип Амджен в производстве лекарств - «биология первоочерёдна». Мы стремимся выбирать молекулярные биологические «цели», основываясь на глубоком понимании природы заболевания; и лишь после этого мы подбираем тип препарата или его структурную модель, способные наиболее эффективно воздействовать на избранную «цель». Мы полагаем, что наши сильные стороны - биопрепараты и достижение высоких показателей клинической эффективности от их применения. Для подбора необходимого метода воздействия мы также стараемся поддерживать производство широкого спектра различных форм препаратов, в том числе малых молекул.

Концентрация на притоке инвестиций и практическом аспекте эффективности. Для усиления притока инвестиций в программу стратегии исследований и разработок основное внимание Амджен направлено на высокоэффективные и успешные программы. Мы повышаем ценность низкоприоритетных активов путём развития партнёрских отношений и внешнего лицензирования. Амджен также постоянно стремится достичь высокой степени эффективности путём сокращения времени производства и оптимизации клинических исследований, а также с помощью централизованного наблюдения за центрами, в которых они осуществляются.

Использование внешних видов инноваций. Амджен стремится к повсеместному использованию инноваций: так, приблизительно половина последних разработок компании является плодом сотрудничества или торговых отношений. Мы высоко ценим взаимодействие между внешними и внутренними типами инноваций: для определения и повышения ценности наших разработок на рынке нам необходимо постоянно поддерживать высокий уровень собственных кадров и возможностей.

Постоянное доказательство ценности наших медицинских препаратов. Пациенты не смогут получить пользы от лекарств, которые им недоступны. Степень доступности препарата зависит от взаимодействия регулирующих и финансирующих структур. Для того, чтобы соответствовать этим ожиданиям, мы стремимся активно продвигать на рынке те медикаменты, которые могут удовлетворять как потребностям пациента, так и экономическим требованиям.

Инвестировать в неопровержимые научные разработки

• Инвестировать только в молекулы с генетически валидированными мишенями
• Программы меньшего приоритета развивать в партнерстве или передавать или передавать лицензии внешним партнерам
• Продолжать приобретать инноваций, разработанные другими научными коллективами, с целью увеличения потенциальных возможностей и числа внутренних программ

Больше информации

Многие компании в нашей отрасли используют стратегию, известную под названием «удары в цель», основным принципом которой является увеличение числа молекул в портфеле разработки для повышения вероятности того, что хотя бы некоторые из них будут эффективными. Этот подход хоть и предназначен для решения проблемы всё ещё скудных знаний природы человека, на практике приводит к повышению затрат на производство лекарств и низкой производительности.

Напротив, стратегия Амджен заключается в «выборе победителя» путём определения и активного лоббирования перспективных программ. С этой целью мы продвигаем программы, где используются биологические «цели» с доказанным потенциалом у человека; основой таких программ являются генетические исследования, позволяющие выявить риски развития заболевания. Так, с помощью генетических исследований была выявлена связь между PCSK9 и гомеостазом холестерина; в других работах была продемонстрирована важная роль склеростина в регуляции роста костной ткани. Наша дочерняя компания - deCODE Genetics усилила потенциал Амджен знаниями популяционной генетики, тем самым позволяя нам занять лидирующие позиции в создании новых молекул.

Несмотря на то, что такая тактика не гарантирует успешности развития всех программ компании, мы не сомневаемся в том, что это позволит Амджен повысить процент успешных клинических испытаний, ускорить сроки производства препаратов, сократить расходы и увеличить приток инвестиций в рамках стратегии развития исследований.

В случаях, когда число программ превышает количество ресурсов, компания начинает более активно устанавливать партнёрские связи. Результат подобных сделок заключается в появлении источника доходов, позволяющего разрабатывать ключевые программы компании. Это позволяет нам действовать в интересах пациентов, гарантируя разработку всё большего количества потенциально эффективных препаратов.

Интересы компании также направлены на внешние виды инноваций, которые впоследствии могут дополнять уже имеющиеся внутренние разработки и проекты. Готовность к поиску инноваций повсюду привела к приобретению нами таких компаний, как deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals и Onyx Pharmaceuticals.

Менять направление и дифференцировать виды проводимой компанией научно-исследовательской деятельности

• При изучении серьезных заболеваний использовать достижения популяционной генетики, применяя закон больших чисел
• Извлекать выгоду из наших приоритетных направлений - генетики человека, новейшей биологии, белковой инженерии
• Эффективно использовать платформу новых технологий для разработки портфеля иммунно-онкологических препаратов

Больше информации

Тогда как технические разработки направлены на способы производства препаратов, главная стратегия Амджен заключается в их максимальном использовании. Львиная доля инвестиций компании была вложена в генетические исследования и развитие новых терапевтических платформ. Основное наше внимание сконцентрировано на заболеваниях, лечение которых может осуществляться с помощью наших научных разработок.

В последнее время развитие ДНК-секвенирования нового поколения способствовало повышению уровня диагностики некоторых генетически детерминированных заболеваний. Благодаря приобретению deCODE Genetics, в настоящее время Амджен имеет портфолио продуктов в ранней стадии разработки, эффект которых основан на действии недавно открытых генов. Эта стратегия основана на особенной тактике Амджен - разрабатывать новые медикаменты с учётом генетических аспектов. Действие семи одобренных к применению у пациентов препаратов компании Амджен может быть прослежено вплоть до генов, впервые клонированных в наших лабораториях.

Чтобы успешно достигать новых целей, обусловленных развитием генетики, Амджен стремится извлечь пользу из своих сильных сторон - биотехнологии и белковой инженерии. Недавно обнаруженные гены заболеваний способны кодировать белки с неизвестными функциями; очень вероятно, что эти новые белки могут играть важную роль в производстве некоторых типов лекарственных препаратов. Для решения сложных задач прежде, чем выбрать наиболее подходящую лекарственную форму (или разработать новую), необходимо изучить сложную природу заболевания.

Чтобы заострить внимание на лечении онкологических заболеваний путём влияния на иммунную систему человека, мы объединили группы Discovery Research, занимающиеся вопросами онкологии и воспаления. Задача такого альянса - получить максимум преимуществ от иммуно-онкологических платформ компании, в том числе онколитической иммунотерапии и нового би-специфичного молекулярного конструкта, созданного на платформе BiTE^®.

Во всех программах Discovery Research мы подняли ожидаемый от препаратов Амджен уровень дифференцирования. Наша цель заключается в разработке новых методов лечения и профилактики, обладающих большими преимуществами и эффективностью, - например, долгосрочная выживаемость при раке или профилактика мигреней или тяжёлых приступов астмы.

Использовать подход, при котором биология определяет выбор молекулы или мишени

• Консолидировать малые, средние и крупные молекулы в единые принципы воздействия
• Фокусироваться на биопрепаратах, сохраняя лидерство по созданию малых молекул

Больше информации

Компания Амджен полагает, что разработка лекарственных средств должна основываться на глубоком понимании природы заболевания. Это понимание играет важную роль в определении как «цели», на которую должно быть направлено лечение, так и путей её достижения, - формы и режима применения лекарства - необходимых для оптимизации эффективности и безопасности лечения.

Амджен обладает одним из самых больших арсеналов форм лекарственных средств. Сюда относятся малые молекулы, созданные с помощью химических технологий; молекулы среднего размера, например, пептиды; а также крупные молекулы, такие как антитела и другие препараты на основе белков. К списку продукции Амджен также относятся и новые формы лекарственных средств - пептитела, «конструкты» антител BiTE®, а также другие би-специфические молекулы, конъюгаты антитело-лекарственная молекула и препараты для проведения онколитической иммунотерапии.

Амджен использует свои технологии для разработки и производства простых лекарственных средств. Кроме того, для повышения эффективности рабочего процесса, а также возможности сочетания различных видов лечения, мы постарались стереть границы, разделяющие препараты на основе малых, средних и крупных молекул. Наша задача - претворение в жизнь подхода «биология первоочерёдна» путём избавления от автономных исследовательских групп, рассматривающих заболевания сквозь призму лишь одного типа лекарств.

Среди большого выбора различных видов лекарственных средств Амджен является экспертом в области разработки и производства биологических препаратов. Проводимые клинические исследования доказывают большую эффективность биопрепаратов по сравнению с другими видами медикаментозного лечения. Тем не менее, по нашим оценкам, примерно в 2/3 случаев лекарственные средства на основе крупных молекул не обладают целевой эффективностью. Это является причиной, по которой Амджен фокусируется на разработке и производстве препаратов на основе малых молекул.

Увеличивать приток инвестиций в компанию путём повышения практического аспекта эффективности

• Стремиться к непрерывному совершенствованию путём повышения частоты успеха при создании молекул, ускорения разработки лекарственных препаратов, а также сокращения затрат
• К 2019 году достичь существенного сокращения сроков проведения клинических исследований при одновременном сохранении их качества

Больше информации

Для того, чтобы быть уверенными в том, что все инвестиционные проекты Амджен основываются на доказательной науке, в целях повышения эффективности мы дополнительно модифицировали схемы рабочего процесса. Эти действия направлены на повышение эффективности препаратов наряду со снижением сроков производства и затрат на них; в результате инвестиций в программу стратегии исследований и развития мы можем получить больше новых медикаментов.
Для достижения этих целей Амджен постоянно самосовершенствуется, стараясь прикладывать максимум усилий для повышения производительности. Например, Мы урезали число проектов, чтобы исключить те препараты, польза для пациентов от которых менее очевидна по сравнению с остальными доступными видами лечения. Чтобы уменьшить стоимость исследовательских программ и разброс научных центров, мы постарались консолидировать большую часть учёных в научно-исследовательских центрах Кембриджа, Массачусетса и Южного Сан-Франциско (Калифорния).
Благодаря максимально приближенной к пациентам методике производства моноклональных антител, нам удаётся сэкономить до года времени, столь необходимого для поставки медикаментов в клиники. Амджен также разрабатывает обучающие научно-исследовательские клинические программы, основанные на современных рекомендациях и протоколах; осуществляет централизованное наблюдение за клиническими базами, контроль за качеством продукции, а также управлением поставок медикаментов. Мы ожидаем, что к 2019 году эти действия приведут к снижению затрат на клинические исследования и сокращения их сроков проведения до полугода.